PI3Kδ过度活化综合征疗法Joenja（leniolisib）获批

美国食品和药物管理局已批准Pharming Group的Joenja用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇12激酶δ综合征（APDS）。

活化磷酸肌醇 3 激酶 δ （PI3Kδ） 综合征 （APDS） 是一种罕见的原发性免疫缺陷，于 2013 年首次出现，目前估计每百万人中有 1 至 2 人受到影响。它是由两个已鉴定基因之一（称为PIK3CD或PIK3R1）中的遗传变异引起的，这些基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然患有APDS的人可能患有各种各样的症状，但最常见的是耳朵，鼻窦以及上下呼吸道的频繁和严重感染。感染通常始于婴儿期。患有APDS的人容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大（脾肿大），以及自身免疫和炎症症状。患有APDS的人也可能患淋巴瘤等癌症的风险更高。

Joenja（leniolisb）是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，是美国批准的第一种也是唯一一种治疗APDS的药物，APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷。美国食品药品监督管理局对Joenja的APDS申请进行了优先审查，该申请被授予有可能在严重疾病的治疗、诊断或预防方面提供重大改善的疗法。Joenja预计将于4月初在美国上市，4月中旬上市。

“FDA批准Joenja对于APDS患者来说是一个重要的里程碑，他们现在可以获得第一个专门针对这种衰弱疾病的批准治疗方案，”Pharming首席执行官Sijmen de Vries说。“到目前为止，APDS的管理依赖于与APDS相关的各种症状的治疗。

FDA的批准是基于一项跨国、三盲、安慰剂对照、随机2/3期临床试验的结果，该试验评估了31名12岁及以上被诊断为APDS的患者的疗效和安全性。作为申请的一部分提交的还包括一项长期开放标签扩展临床试验的数据，其中38名患者接受了Joenja，中位数为两年。

对31名年龄在12岁及以上的APDS患者进行的为期12周的随机安慰剂对照研究结果表明，Joenja 70mg每日两次的临床疗效优于安慰剂，并且在共同主要终点方面具有显著性，该终点通过淋巴结大小的减少和幼稚B细胞的增加来评估淋巴增殖的改善，分别反映了对这些患者的免疫失调和免疫表型正常化的影响。

Joenja和安慰剂之间淋巴结大小的调整平均变化为-0.25，幼稚B细胞的百分比为37.30;临床试验中最常见的不良反应（发生率>10%）是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

随着Joenja批准用于治疗罕见儿科疾病，FDA授予Pharming优先审查凭证。根据Pharming与诺华公司签订的2019年Leiolisib独家许可协议的条款，诺华有权以PRV价值的一小部分份额从Pharming购买PRV。根据协议，Pharming将向诺华和另一方支付总额为10万美元的APDS批准和首次商业销售的里程碑付款，并在实现某些leniolisib销售里程碑后向诺华支付某些额外的里程碑付款，总额高达5.190亿美元，加上按莱尼奥利西净销售额的低两位数至高两位数百分比计算的阶梯式特许权使用费。

目前正在审查欧洲药品管理局人类医药产品委员会（CHMP）对leniolisib的上市许可申请。Pharming预计CHMP将在2023年下半年发布对MAA的意见。

Leniolisib也在一项针对3至4岁APDS儿童的11期临床试验中进行评估，并计划在1至6岁的APDS儿童中进行进一步试验。

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