FDA授予Temferon治疗多形性胶质母细胞瘤孤儿药称号

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予细胞治疗药物temferon孤儿药称号，用于治疗脑癌患者。

根据药物制造商Genenta science的一份新闻稿，FDA为治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)的细胞疗法Temferon提供了孤儿药地位

在新闻发布会上，这家临床阶段免疫肿瘤公司解释说，被指定为孤儿药将允许temferon进一步开发，用于治疗大约20万名最常见的原发性恶性脑。

大约60%的GBM人群具有未甲基化的MGMT启动子状态，这正是Temferon的目标。此外，Temferon通过改变表达tie -2的单核细胞释放已知的抗肿瘤药物IFN-α，从而恢复免疫系统并抵消肿瘤生长，而不具有IFN-α作为单一药物相关的大量毒性。

Genenta的首席执行官Pierluigi Paracchi在宣布该指定的新闻发布会上解释说:“我们期待FDA授予Temferon孤儿药的决定将加强我们细胞疗法的发展，我们相信它有潜力解决患者未满足的医疗需求，并加强我们的临床项目。”“孤儿药指定计划强调了对多形性胶质母细胞瘤患者有效治疗的重要需求。”

Temferon的安全性和评估正在一项1/2a期开放标签、多中心、治疗探索性、剂量递增、前瞻性研究(NCT03866109)中进行分析，该研究将对27例具有未甲基化MGMT启动子的GBM患者单次注射Temferon试验的主要结局指标是在细胞治疗后的前90天内Temferon的耐受性和安全性，并确定这段时间内不良事件的发生率。

次要结果是观察Temferon的长期耐受性和安全性，在+30天实现血液学恢复的患者比例，并确定Temferon的最大耐受剂量。

符合试验条件的患者必须经历过完全或部分肿瘤切除术，符合放疗条件，预期寿命至少6个月，卡尔诺夫斯基评分至少为70分。在给药20天时，接受治疗的患者需要有可接受的心脏、肾脏、肝脏和肺功能，左心室射血分数至少为45%，并且没有严重的肺动脉高压。此外，研究人员正在寻求确定该疗法的短期耐受性，其定义为稳定的血细胞计数、无细胞减少、无显著的大于2级的器官毒性以及无复制能力慢病毒。

该试验的数据截止日期为2021年10月15日，中位随访期为267天(范围60-749)，患者被分配到7个不同的队列(每组n = 3)，剂量范围为0.5至4.0 x 106/kg，并采用卡木斯汀和硫替帕或布硫芬和硫替帕的调节方案。队列1-3的患者接受剂量为0.5-2.0 x 106/kg的Temferon治疗，平均载体拷贝数为0.70，转导效率为54%;队列4和5的患者接受剂量为2.0 x 106/kg的细胞治疗，平均载体拷贝数为0.77，转导效率为49%。

参考来源：

1. FDA grants orphan drug designation to Temferon for treatment of glioblastoma multiforme. News release. Genenta Science. March 2, 2023. Accessed March 8, 2023.

2. A study evaluating Temferon in patients with glioblastoma & unmethylated MGMT (TEM-GBM). ClinicalTrials.gov. Updated January 20, 2023. Accessed March 8, 2023.

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