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药物指南

19
3月

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)解决了软骨发育不全的根本原因,对生长速度的改善是持续的

BioMarin Pharmaceutical Inc.股份有限公司将提供最新数据,证明伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的长期益处,以及软骨发育不全儿童疾病负担的新观察数据。这些数据将于本周在犹他州盐湖城举行的2023年美国医学遗传学和基因组学院(ACMG)年度临床遗传学会议上以口头演讲和五张海报的形式分享。

Voxzogo

以上图片来源于网络

这些数据将包括来自软骨发育不全儿童的开放标签II期扩展研究的7年结果,进一步证明随着儿童年龄的增长,伏索利肽Voxzogo(vosoritide)对生长速度的改善是持续的。接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的儿童的平均年龄和性别的年化生长速度(agv)大于未接受治疗的相同年龄和性别的儿童以及所有年龄的平均agv。在整个7年的分析中,当观察所有年龄时,与未经治疗的儿童相比,AGV的平均(SD)差异为男孩1.90 (0.51)cm/年,女孩1.36 (0.63)cm/年。随着时间的推移,随着孩子年龄的增长,身体比例(上半身:下半身比例)的改善趋势继续明显。BioMarin的伏索利肽Voxzogo(vosoritide) III期关键研究的开放标签Vxtension长达3.5年的结果也将被展示。这项研究的早期数据支持了该药物在美国、欧洲、巴西、澳大利亚和日本的批准。在接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的儿童中,平均(标准差[SD]) AGV从基线时的4.26 (1.54)cm/年改善到治疗三年后的5.57 (0.76)cm/年。在这两项研究中,伏索利肽Voxzogo(vosoritide)保持良好的耐受性,其不良事件情况没有变化。

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)解决了软骨发育不全的根本原因,软骨发育不全是身材矮小的最常见形式。这是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局(EMA)批准的第一种治疗开放性骨骺(骨生长板)软骨发育不全儿童的药物。1月,EMA批准了BioMarin延长伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗2岁以下软骨发育不全儿童适应症的申请。本月早些时候,美国食品药品监督管理局接受了该公司针对5岁以下儿童的补充新药申请,将PDUFA的目标行动日期定为2023年10月21日。

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