一种缩小肿瘤的新药：Welireg(belzutifan)

Von Hippel-Lindau（VHL）疾病是一种遗传性疾病，使人们在多个器官（包括肾脏，胰腺，脊柱和大脑）中罹患癌性和良性肿瘤的风险更高。如果不及时治疗，VHL是致命的。

直到去年，手术切除肿瘤是唯一的治疗方法。但是现在，一种新批准的疗法可以帮助VHL患者避免重复、危险的手术。

从学习演奏齐柏林飞艇乐队的《通往天堂的阶梯》到计划婚礼，33岁的Ashley Colburn从未放弃挑战，尽管她从14岁起就失明了。

Ashley说:“我属于‘零视力’一类，意思是什么都没有，视力为零，完全没有光感。”Ashley患有VHL，这导致她的视网膜形成了非癌性肿瘤。2017年，她开始出现其他症状。

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“当我站起来太快时，我感到脖子后面有一丝疼痛，”她说。

更多的是肿瘤，这次它们在她的大脑中。

脑外科手术后，Ashley恢复了健康，开始了新婚生活。然后，大约18个月前，她后脑勺突然传来熟悉的重击声。

Mass。General Cancer Center的医学肿瘤学家Othon Iliopoulos博士即将安排Ashley进行另一次脑外科手术，当时医生们学会了一种旨在缩小VHL肿瘤的新药，该药物已接近批准。

它被称为belzutifan，也被称为welireg。

Iliopoulos博士说：“我们现在可以治疗患者，并使他们免于开颅手术。

2021年8月，Ashley开始每天服用三片Welireg(belzutifan)。她开始服用五周后，Welireg(belzutifan)使她的脑肿瘤缩小了三分之一以上。

Iliopoulos博士说：“Welireg显然改变了游戏规则。”。

对于Ashley和她的丈夫Patrick来说，显然改变了生活。

Iliopoulos博士说，在他用Welireg(belzutifan)治疗的19名VHL患者中，所有患者均出现肿瘤缩小。

Ashley说，只要它继续阻止她的肿瘤生长，她就会继续服用Welireg(belzutifan)。

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