几项新的研究表明，年轻的急性髓系白血病（AML）患者在一线用维奈托克venclyxto(Venetoclax)联合高强度化疗治疗时，可实现较高的完全缓解率（CR）。一些患者甚至可能因治疗而避免移植。

维奈托克venclyxto(Venetoclax)联合低剂量化疗近年来在世界范围内取得了进展，并在大多数地方被用作老年AML患者的标准治疗，这些患者无法进行强化化疗。在美国血液学大会ASH 2022期间提出的几项研究表明，维奈托克venclyxto(Venetoclax)也将在年轻的AML人群中发挥重要作用。研究表明，BCL2抑制剂非常有效，并且与高强度化疗方案（如FLAG-ida）结合使用，副作用可控。

以上图片为VENCLYXTO在致泰药业实拍图

意大利的I期/II期研究Gimema AML171其中一项研究了维奈托克venclyxto(Venetoclax)加上高水平化疗的潜力。这里的患者年龄为18至65岁，新诊断为ELN2017中风险或高风险AML 维奈托克venclyxto(Venetoclax)，并在一线使用FLAI（第一天至第五天使用氟达拉滨30 mg/kvm，第一天至五天使用阿糖胞苷2000 mg/kvm以及第一天、第三天和第五天服用伊达柔比星8 mg/kvm）。在V-FLAI诱导后，患者接受了基于阿糖胞苷的巩固和同种异体干细胞移植（alloHSCT）。

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来自计划中期分析的数据显示，84%（57例中的48例）的患者通过治疗达到CR，74%的患者在诱导后没有可测量的残留病（MRD）。随访10.5个月后，未达到中位总生存期（OS），而12个月OS的概率为76%。此外，一些患者在诱导后能够避免同种异体造血干细胞移植。

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除了意大利的研究外，一个美国研究小组还提供了ASH第二阶段研究的数据。该研究为维奈托克venclyxto(Venetoclax)与CLIA高剂量方案（克拉德里滨5 mg/kvm，第1-5天，阿糖胞苷1.5 mg/kvm和伊达柔比星10 mg/kvm）的联合应用。此前，联合治疗在患有肾脏诊断疾病的年轻AML患者（≤65岁）和骨髓增生异常综合征（MDS）高危患者中显示出良好的疗效和可耐受的毒性。最新的数据证实了积极的趋势。

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在研究中，包括CR在内的57名患者中，85%的患者达到了10%的CR，而两名患者（3%）对治疗没有反应，一名患者（2%）死亡。研究期间，10名患者中有9名MRD阴性。ELN各风险组的反应是一致的。中位随访时间为22.5个月后，中位缓解持续时间（DoR）、中位无事件生存期（EFS）和中位总生存期（OS）均未达到。

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