FDA批准Rezlidhi(Olutasidenib)用于复发或难治性急性髓系白血病伴易感IDH1突变

• Rezlidhia是一种潜在的市场领先的口服突变异柠檬酸脱氢酶-1（mIDH1）抑制剂
• 支持该批准的2期注册数据显示，mIDH1 R/R AML患者的CR+CRh率为35%，中位缓解持续时间为25.9个月

锐佳制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Rezlidhia（Olutasidenib）胶囊用于治疗经FDA批准的测试检测到的具有敏感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成年患者。Rezlidhia是一种口服小分子突变IDH1抑制剂，旨在结合并抑制mIDH1以降低2-羟基戊二酸水平并恢复骨髓细胞的正常细胞分化。

“Rezlidhia是一种在复发/难治性AML环境中进行的新型非强化单药治疗，在患者中的CR+CRh率为35%，其中超过90%的反应者处于完全缓解状态。CR+CRh的25.9个月中位持续时间对于AML患者来说是一种具有临床意义的改善，并且似乎比目前可用的治疗方案更长，“佐治亚州癌症中心主任Jorge E. Cortes博士，GRA癌症杰出学者主席Cecil F. Whitaker Jr.和2期试验研究者说。“鉴于通常预后不良的成年mIDH1 R / R AML患者的治疗选择有限，Rezlidhia可能提供一种有效的，新的治疗选择，具有良好的安全性。

FDA的批准得到了开放标签2期注册研究的数据的支持，该研究评估了153 mIDH1 R / R AML患者中每日两次剂量为150mg的Rezlidhia单药治疗。疗效可评估人群为147名患者，他们在2021年6月18日的中期分析截止日期前至少六个月开始Rezlidhia，并且具有中心确诊的IDH1突变。主要终点是完全缓解（CR）加部分血液学恢复（CRh）的完全缓解的综合。CRh定义为骨髓原始细胞少于5%，无疾病证据，外周血细胞计数部分恢复（血小板>50，000/μL和中性粒细胞绝对计数>500/μL）。

试验结果显示，mIDH1 R/R AML患者的CR+CRh率为35%（51/147），中位缓解持续时间为25.9个月。CR或CRh的中位时间为1.9个月。在达到CR+CRh主要终点的患者中，92%（47/51）为CR，中位缓解持续时间为28.1个月。Rezlidhia在研究中耐受性良好，不良事件特征主要是接受治疗的AML患者所经历的症状或病症的特征。在16%的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下，通过剂量中断和皮质类固醇是可控的。肝毒性（表现为肝功能参数增加）见于23%的患者，大多数病例可通过剂量调整得到控制。

“我们很高兴Rezlidhia基于支持产品功效和安全性的数据强度获得批准，”Rigel总裁兼首席执行官Raul Rodriguez说。“Rezlidhia为通常临床结果不佳的患者提供了一种新的重要的口服治疗选择。此外，该批准大大加强和扩展了锐佳的商业血液肿瘤学产品组合。我要向所有患者，他们的家人和护理人员，医生，FDA以及我们的团队成员表示最诚挚的感谢，他们都为Rezlidhia的批准做出了贡献。

2022年8月，锐佳和Forma Therapeutics，Inc.宣布他们签订了一项独家的全球许可协议，以开发、制造和商业化Rezlidhia。根据协议条款，锐佳将负责Rezlidhia在美国的推出和商业化，并打算与潜在合作伙伴合作，在美国以外进一步开发和商业化该产品。

关于AML

急性髓性白血病（AML）是一种快速进展的血液和骨髓癌症，影响骨髓细胞，骨髓细胞通常会发展成各种类型的成熟血细胞。AML主要发生在成人中，约占所有成人癌症的1%。美国癌症协会估计，仅在美国，2022年就有大约20，050例新病例，其中大多数是成年人。

复发性AML影响了大约一半的患者，这些患者在治疗和缓解后，骨髓中的白血病细胞会复发。难治性AML影响10%至40%的新诊断患者，当患者即使在强化治疗后仍未能达到缓解时发生。每连续治疗AML的患者的生活质量下降，对复发或难治性疾病的耐受性良好的治疗仍然是一个未满足的需求。

关于Rezlidhia™

Rezlidhia适用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有敏感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

【温馨提示】

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