I型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type 1,NF1）是一种由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传疾病。其全球发病率约为1/3 000,约50%患者为家族性遗传突变，其余为散发型突变。NF1典型的临床症状包括咖啡牛奶斑、多发性神经纤维瘤、腋窝或腹股沟雀斑等，其中神经纤维瘤是最为常见和具有特征性的症状之一。该疾病临床症状差异较大，可造成外形损毁及功能障碍，增加肿瘤恶变风险，严重影响患者生活质量，并带来沉重的心和经济负担。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

司美替尼是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延长患者的生存时间并改善生活质量。建议剂量为每次 25mg/m2，每天空腹口服两次。相关研究成果同时发表于权威医学期刊《新英格兰医学杂志》。

2020年4月10日，美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼Koselugo(Selumetinib)上市，适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）患者。2020年10月，由博鳌超级医院提交的中国首例“司美替尼进口临床急需药品”申请在海南药监局获批。今年6月，司美替尼在国内申报上市。

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基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82％的患者持续缓解至少12个月。

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