试验目标

伏索利肽vosoritide(Voxzogo)是一种C型利钠肽类似物，它与软骨细胞上的受体结合，通过抑制ERK1/2-MAPK通路导致软骨细胞增殖和分化增加。伏索利肽Voxzogo最近被批准用于增加软骨发育不全儿童的线性生长。研究旨在评估伏索利肽Voxzogo在6类基因突变儿童中的安全性和有效性：软骨发育不良、Raspathies（包括Noonan综合征）、聚集蛋白聚糖缺乏症、杂合NPR2突变携带者、CNP缺乏症和SHOX缺乏症。

方法

这是一项前瞻性的II期研究，目标为35名受试者。所有受试者必须在6种类型中的一种中有基因突变记录，男孩在3至11岁之间，女孩在3至10岁之间处于青春期前，身高<-2.25SD。对受试者进行6个月的观察期，以建立基线年化生长速度（AGV），然后每天接受皮下注射伏索利肽Voxzogo（15mcg/kg/天），持续12个月。主要结果是不良事件发生率和AGV相对于基线的变化。使用cGMP生产作为药效学标志物的药代动力学研究和药效学研究在第1天、第6个月和第12个月完成。

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结果

迄今为止，已有27名受试者参加了该试验（20名软骨发育不全，3名Noonan，2名NPR2，2名Aggrecan）。基线中位高度为-3.1标准偏差（IQR -3.6，-2.6）。14名受试者开始服用伏索利肽Voxzogo，10名受试者完成了6个月的治疗。AGV的中位增幅为3.9厘米/年（IQR 2.2，4.6）。具有NPR2突变的两名受试者的AGV增加了4.4和9.2厘米/年。两名Noonan综合征受试者的AGV增加7.5和3.3厘米/年。一名患有Noonan综合征的4岁的男童，以前曾接受过生长激素（GH）治疗2年。他的AGV在GH期间为6.7厘米/年，在6个月的观察期内为4.1厘米/年，在沃索利肽治疗的前6个月为11.6厘米/年。没有与伏索利肽Voxzogo治疗相关的严重不良事件。一名受试者在第一次注射时有短暂的晕厥发作，症状自行缓解，她继续接受治疗，没有再出现其他症状。PK参数与先前发表的伏索利肽Voxzogo在软骨发育不全儿童中的参数相似。在初步数据中，伏索利肽Voxzogo Cmax和AUC与cGMP的峰值增加密切相关（分别为r=0.70，p=0.01;r=0.84，p<0.01），但与AGV的增加无关（r=0.35，p=0.32）。

结论

这是伏索利肽Voxzogo用于没有软骨发育不全的遗传性矮小儿童的首次临床试验。伏索利肽Voxzogo治疗可作为一种精确治疗，以改善与ERK1/2-MAPK途径相互作用的多种遗传条件下的生长。

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