11月

Orkambi在实际应用中的益处不仅仅是肺功能

调节剂可以帮助“体内涉及CFTR功能的每个系统”

对于一小部分患有囊性纤维化（CF）患者，用Orkambi（ivacaftor/lumacaftor）治疗一年可改善骨骼健康并稳定胰腺功能，营养状况，生殖激素水平和肺功能。

以色列最近的一项研究结果表明，Orkambi的使用针对的是驱动CF的CFTR通道故障，可能对肺功能以外的患者有益，这是大多数临床试验的主要目标。

研究人员写道：“这是CF患者的一个新时代，在这个时代，CFTR调节剂尽可能早地启动，即将完全改变疾病的进程，不仅在呼吸方面，而且可能在涉及CFTR功能的身体每个系统中。

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Orkambi是由Vertex Pharmaceuticals开发的CFTR调节剂，目前已在包括美国，欧洲，加拿大，澳大利亚和以色列在内的多个国家/地区批准用于成人和儿童，并带有两个拷贝的F508del（最常见的CF致突变）。

在临床试验中，Orkambi使肺功能和健康体重增加显着改善，以及肺部症状恶化（肺部恶化）和住院治疗的急性发作减少。

然而，Orkambi对其他常见疾病症状的影响，包括CF相关糖尿病（CFRD）、骨病和生育激素的变化，尚未得到充分证实。

在这项新研究中，研究人员进行了一项临床试验（NCT04623879），以检查Orkambi对12名CF成人的肺和其他器官的实际影响，这些患者于2016年11月至2019年6月期间在以色列海法的CF中心开始接受Orkambi治疗。

参与者的平均年龄为28.3岁，其中包括8名男性和4名女性。研究人员写道，患者患有“长期肺部疾病，肺部损害程度相对较高”，并补充说：“如果不及时治疗，此类患者往往会随着时间的推移而恶化”

患者开始每天两次Orkambi治疗，并随访一年，每三个月进行一次门诊就诊。

该研究的主要目标是在治疗一年后评估胰腺功能。在许多患者中，胰腺受损，导致胰岛素产生不足，胰岛素是血液中的一种激素，可帮助细胞吸收血糖并将其用作能量来源。由于胰岛素水平低，CF患者可能会出现高血糖或CFRD。

为了评估胰腺功能，评估血糖和胰岛素水平。在研究开始时，所有参与者均患有胰腺功能不全，其中四名被诊断出患有CFRD。

结果显示，在没有CFRD的8名患者中，用Orkambi治疗一年后血糖和胰岛素水平均未显着改变。这些患者在研究过程中均未发生CFRD。

其他试验目标是评估骨骼健康、营养状况、生育能力、肺和其他器官功能。

数据表明，Orkambi可能对骨骼健康有益，在治疗过程中没有骨骼健康参数恶化。此外，三个月后观察到碱性磷酸酶（骨骼疾病的潜在标志物）的血液水平显着降低。

还观察到血液和尿钙以及骨密度的有益变化趋势，但这些发现未能达到统计学显着性。

营养指标（体重指数，维生素A和E水平），生殖激素水平和肝酶在治疗后保持不变。

与先前研究的数据一致，观察到汗液氯化物水平降低，Orkambi可以防止肺功能下降。

肺功能用预测的一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）进行评估，该百分比衡量相对于一个人的年龄和性别的预期，在一秒钟内可以从肺部强行呼出多少空气。

三个月后，ppFEV1值提高了5.7%，并在一年后保持稳定。

观察到肺部恶化或住院次数没有显着差异。然而，与前一年（56.7%）相比，使用Orkambi治疗的患者（28.6%）使用静脉注射抗生素所需的恶化较少。

没有报告不良事件。

“在年龄和疾病严重程度方面对异质性患者群体进行进一步的更大规模的研究，应该继续研究CFTR调节剂对肺外表现的影响，”研究人员写道。

“这将对继续使用现在包括患者药理学方案的其他药物的需求产生重要影响，”他们补充说。

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