Ezharmia在日本获批治疗T细胞白血病/淋巴瘤

日本厚生劳动省(MHLW)已批准Ezharmia(valemetostat tosilate)，一种EZH1和EZH2的首创双重抑制剂，用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)患者。

成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)是一种罕见的侵袭性T细胞血液系统恶性肿瘤，由人类嗜T淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。

此次对Ezharmia的批准是基于一项在日本开展的开放标签、单组、关键性2期研究的结果，该研究在患有3种侵袭性亚型的复发性或难治性ATL的25例患者中评价了疗效和安全性。根据独立疗效评估委员会的评价，研究显示客观缓解率(ORR)为48%(95%CI：27.8%-68.7%)。20%的患者(n=5)观察到完全缓解(CR)，28%的患者(n=7)观察到部分缓解(PR)。

在II期研究中，Ezharmia通常耐受良好。25例患者中的24例(96%)发生药物相关的治疗中出现的不良事件，最常见的包括血小板计数降低(80%)、贫血(44%)、脱发(40%)、味觉障碍(36%)、淋巴细胞计数降低(20%)、中性粒细胞计数降低(20%)和白细胞计数降低(20%)。

“作为全球首个获得监管机构批准的EZH1和EZH2双重抑制剂，Ezharmia代表了复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者治疗的重要进步，这些患者除强化化疗外几乎没有其他选择，”日本研发部门负责人、Daiichi Sankyo的执行官员Wataru Takasaki博士说。“我们自豪地成功地将EZH1和EZH2双重抑制背后的科学转化为这些患者的一种新的新型疗法，这些患者面临着较差的预后，代表着日本最显著的未满足的医疗需求之一。我们将继续在Ezharmia的全球开发中开创这一方法，Ezharmia是我们在过去三年在日本获批的第五种新型肿瘤药物。”

关于Ezharmia(valemetostat tosilate)

Ezharmia(valemetostat tosilate)是EZH1和EZH2的首创双重抑制剂。EZH1和EZH2酶是多梳蛋白复合物的一部分，通过组蛋白甲基化发挥作用，帮助调节参与维持造血干细胞的基因表达。这两种酶在血液恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中反复突变或过度表达，研究表明它们有助于肿瘤抑制基因的沉默并驱动致癌生长。

Ezharmia于2021年12月获得了美国FDA的孤儿药资格（ODD），用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）；于2021年11月获得了日本MHLW的ODD，用于治疗复发性/难治性ATL；于2019年4月获得了日本MHLW的SAKIGAKE资格，用于治疗复发性/难治性PTCL成人患者。

Ezharmia在日本获批用于治疗复发性或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者，是日本以外所有国家的试验用药物。

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