淋巴瘤新疗法YESCARTA(axicabtagene ciloleucel)详细指南

axicabtagene cilloeucel(YESCARTA)用于治疗在两种或多种系统治疗后仍未痊愈的成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括未另行规定的弥漫型大B细胞淋巴瘤DLBCL、原发纵隔大B细胞淋巴瘤、高级B细胞淋巴瘤和滤泡型淋巴瘤产生的DLBCL。

YESCARTA是一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法。它由自体的T细胞组成，这些细胞经过基因改造产生一种CAR蛋白，使T细胞能够识别和消除表达CD19的恶性细胞。

该批准是基于108例成人侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的单侧多中心实验。符合条件的患者在最近的治疗中患有难治性疾病，或者在自体造血干细胞移植病后一年内复发。在完成淋巴消耗化疗后，患者接受了单次YESCARTA输注。

在101名接受疗效评估的患者中，独立中心审查评估的客观缓解率为72%，完全缓解率为51%(95%可信区间:41，62)。与部分缓解的最佳总体反应相比，总体缓解反应最好的患者的响应时间(DOR)更长。在获得完全缓解的患者中进行7.9个月的中位随访后，发现没有达到估计的中位DOR(95%置信区间:8.1个月，NE）。局部缓解患者的平均DOR估计为2.1个月(95%置信区间:1.3，5.3)。

最常见的3级或更高级别不良反应(发生率为10%或更高)包括发热性中性粒细胞减少症、发热、细胞因子释放综合征、脑病、感染、低血压和缺氧。52%的患者出现严重不良反应，包括慢性肾衰竭、神经毒性、长期血细胞减少(包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血)和严重感染，还出现了细胞因子释放综合征和神经毒性的致命病例。美国食品和药物管理局批准了YESCARTA的风险评估和缓解策略。

YESCARTA的推荐使用方法为单次静脉输注，推荐剂量为2x106CAR阳性的活细胞/每公斤体重(最大2×108)，在此之前进行氟达拉滨和环磷酰胺淋巴消耗化疗。YESCARTA不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤。

YESCARTA(axicabtagene ciloleucel)答疑

1.YESCARTA能治疗哪些疾病呢？

YESCARTA是治疗成年人非霍奇金淋巴瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的一种疗法。用于前期使用至少两种其他治疗失败的情况。Yescarta主要是治疗对前期至少两种其他治疗方法效果差或治疗后复发的大B细胞淋巴瘤。

2.YESCARTA临床疗效如何？

FDA公布的YESCARTA的临床试验结果显示：101位复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者接受了YESCARTA治疗后，72%（73位）的患者癌症有好转，其中51%（52位）的患者癌症表现为完全缓解，21%（21位）的患者表现为部分缓解。经过长期追踪病情，发现使用YESCARTA治疗有效的73名患者中，一半患者的疾病持续缓解的时间长度为9.2个月。

3.使用YESCARTA治疗前，哪些是我需要了解的最重要信息？

YESCARTA可能导致威胁生命的副反应，可能导致死亡。如果您有以下任何情况，立即告诉您的医生，立即就医。

发热（≥38℃）、呼吸困难、畏寒或寒颤、意识模糊、头昏眼花或头晕、重度的恶心，呕吐或腹泻、心跳加快或不规则、重度的疲劳或虚弱乏力

就医时很重要的一点，就是要告诉医生您之前接受过YESCARTA的治疗，并且向医生展示您的YESCARTA患者卡片，医生将用药治疗副反应。

4.使用YESCARTA之前，需要告诉医生哪些呢？

神经系统的问题（如：癫痫，中风或记忆力缺失）、肺或呼吸问题、心脏问题、肾脏问题、肝脏问题、近期有感染或有活动性感染

向您的医生说明展示您使用的全部药物，包括处方药和非处方药以及植物补充剂。

5.YESCARTA治疗具体过程是怎样的呢？

YESCARTA治疗的具体步骤如下：

1）首先是“白细胞分离”过程：抽血收集患者的血液，从中分离出白细胞。

2）分离得到的白细胞将被送往一个生产中心。进行YESCARTA生产。

3）在使用YESCARTA治疗之前，医生将对患者进行3天的化疗，用来准备身体，接受YESCARTA治疗。

4）当YESCARTA生产好了，医生将对患者进行YESCARTA治疗，具体是通过一个静脉导管（置于患者静脉内的）进行静脉输注，一般输注时间小于30分钟。

5）在接受YESCARTA输入之后，您需要每天在治疗处，接受进行至少7天的监测。

6）在接受YESCARTA输入之后，您还须计划在治疗处附近停留至少4周。这期间，您的医生将会观察、监测有无不良反应发生，如果有发生就会给于相应的处理。

7）您可能会因为副作用反应而住院，如果副反应已经被处理控制，您的医生将让您出院，这时，您可以安全放心的出院。

8）您的医生可能会给你抽血检查，来跟踪您的治疗情况。抽血检查对于您来说是很重要的。如果您有错过预约，请尽快联系您的医生进行重新预约进行检查。

6.在接受YESCARTA治疗之后，我该注意什么呢？

在使用YESCARTA之后的8周内不要开车，操作重型机器，或进行其他危险活动，因为YESCARTA治疗可能会导致患者出现发困，意识模糊，虚弱感，暂时记忆和协调问题。

不要献血，捐器官、组织和细胞用于移植。

7.YESCARTA有哪些副作用呢？

YESCARTA最常见的副作用包括：

发热（≥38℃）、白细胞水平降低（可同时伴发热）、红细胞水平降低、低血压（常表现为头昏眼花或头晕，头痛，感觉疲劳，呼吸短促）、心率加快、意识模糊、讲话困难或发音含糊、恶心、腹泻。

以上不包含YESCARTA所有的副作用，如果您有发生令您担心的副反应，请联系您的医生。

【温馨提示】

如需要更多YESCARTA资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。