阿斯利康(AZ)和MSD的Koselugo(司美替尼selumetinib)用于治疗患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童。

SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估客观缓解率(ORR)以及对接受Koselugo(selumetinib司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的患者报告和功能结果的影响。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

这项研究表明，司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。

在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗时的ORR为66%。

NF1是一种罕见且使人衰弱的遗传病。大约30-50%的NF1患者会出现PN——肿瘤在他们的神经鞘内生长。这些PN可导致临床问题，例如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。

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