FDA已批准Repatha®(evolocumab)用于10岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症的儿童患者。

基于HAUSER-RCT研究的批准表明LDL-C显著降低。

美国食品和药物管理局(FDA)已批准Repatha ® (evolocumab)作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低疗法的辅助治疗，用于治疗10岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的儿科患者，以减少低密度脂蛋白胆固醇。

HeFH是一种遗传性遗传疾病，全世界每250人中就有一人患有这种疾病。出生时高水平的LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病的发展，导致心血管事件（包括心脏病发作和其他血管疾病）的总体风险增加。家族性高胆固醇血症(FH)的儿童体重正常，饮食良好，运动充足，但仍具有高LDL-C。

Repatha(evolocumab)

Amgen研发执行副总裁DavidM.Reese博士说：“Repatha用于小儿FH患者的批准，对于那些无法单独使用其他降脂药物来控制其高LDL-C的基因高胆固醇儿童来说，是一个非常必要的辅助治疗选择。” “这一里程碑进一步加强了Repatha的安全性，并符合安进致力于解决高风险心血管群体未满足需求的承诺。”

该批准基于HAUSER-RCT3b期研究，该研究评估了Repatha在10-17岁HeFH儿科患者中的安全性和有效性。与安慰剂相比，每月使用Repatha治疗可使LDL-C降低38%（95%CI：45%、31%；p<0.0001），达到其主要终点。在第12周时间点的第一次基线后评估观察到LDL-C降低，并在整个试验期间保持不变。与安慰剂相比，接受Repatha治疗的患者的继发性脂质参数有所改善，包括第24周时非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)降低35%(CI:42%,28%)，第24周总胆固醇降低27%（CI：32%，21%），第24周载脂蛋白B（ApoB）降低32%（CI：39%，26%）。未发现新的安全风险。最常见的治疗中出现的不良事件（大于5%的接受Repatha治疗的患者发生率高于安慰剂）包括鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。

FH基金会的创始人兼首席执行官KatherineWilemon说：“由于儿童FH是一种未得到充分认识的疾病，可能导致过早的冠状动脉疾病，因此进行额外的治疗以显著降低胆固醇至关重要。”

FDA还批准Repatha作为其他降低LDL-C疗法的辅助疗法，用于治疗儿科患者的纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。Repatha已被批准用于治疗13岁及以上的HoFH患者，现在可用于治疗10岁及以上的患者。

Repatha(evolocumab)哪里有卖？如何购买正版Repatha(evolocumab)？

香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商、医药公司，超过30年香港药房运营经验，与全球各大制药厂建立起良好的合作关系，专注于全球新特药品进出口业务，为全球华人、生物科技公司、医疗机构提供新特稀缺药物资源和咨询服务。Repatha(evolocumab)最新信息欢迎与致泰药业联络查询。