欧盟有史以来第一个授权治疗这些罕见的肥胖遗传病

Rhythm Pharmaceuticals宣布欧盟委员会授权Imcivree®（setmelanotide）用于治疗肥胖症和控制与POMC、PCSK1和LEPR缺乏症相关的饥饿。

Rhythm制药公司，一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见肥胖遗传病的人的护理，宣布 欧盟委员会 (EC)已授予Imcivree(setmelanotide)上市许可，用于治疗肥胖症和控制与基因确认功能丧失的双等位基因阿黑皮素原(POMC)相关的饥饿，包括前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型(PCSK1)、缺陷或双等位基因瘦素受体(LEPR)成人和6岁及以上儿童缺乏。

“Rhythm的3期试验证实IMCIVREE治疗可能对肥胖、严重饥饿或嗜食症产生临床意义重大的影响。 许多参与这些研究的患者都经历了在罕见的肥胖遗传疾病的自然史上前所未有的体重减轻，”德国乌尔姆大学医学中心儿科内分泌学和糖尿病部主任、医学教授Martin Wabitsch医学博士说。 “通过这项授权，我们意识到基因检测的重要性，这样我们才能识别和正确诊断POMC、PCSK1或LEPR缺乏性肥胖患者，并为符合条件的患者提供IMCIVREE，这是一种旨在解决其疾病的潜在原因的药物疗法。”  

Imcivree-setmelanotide

“有了这项现在在欧盟的授权，Imcivree成为欧盟国家和其他地区的患者可用的第一个也是唯一的治疗选择，包括 北爱尔兰 解决由黑皮质素4(MC4)受体通路中的某些遗传缺陷导致的肥胖的根本原因，” 大卫·米克,MD,Rhythm主席、总裁兼首席执行官。“这对欧盟成员国中患有POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的人来说是一个重要的里程碑，他们现在可以获得一种已被证明可以减少饥饿和体重的疗法。”

由POMC、PCSK1或LEPR缺乏引起的肥胖是一种极罕见的疾病，由 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因变异导致MC4R通路受损，MC4R通路是下丘脑中负责调节饥饿、能量消耗和身体的通路。由于POMC、PCSK1或LEPR缺乏而患有肥胖症的人从年轻时就开始与极度、永不满足的饥饿作斗争，导致早发性严重肥胖症。作为MC4R激动剂，Imcivree旨在恢复因MC4受体上游遗传缺陷而受损的MC4R通路活性。

欧共体Imcivree的授权是基于迄今为止针对POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖症进行的最大规模研究的结果。在两项3期临床试验中，10名因POMC或PCSK1缺乏导致的肥胖患者中有80%的体重减轻超过10%，11名因LEPR缺乏导致的肥胖患者中有45.5%的体重减轻超过10%。用Imcivree治疗一年。此外，在这两项研究中，基线时6至17岁的患者（n=14）的体重指数(BMI)显著降低。

在临床试验中，Imcivree通常耐受性良好。最常见的不良事件是注射部位反应、皮肤色素沉着过度和恶心。警告和预防措施包括性唤起障碍、抑郁和自杀意念、皮肤色素沉着和原有痣变黑。

Imcivree(setmelanotide)适应症

在欧盟，Imcivree用于治疗肥胖症和控制与基因确认功能丧失双等位基因阿片黑素皮质素原(POMC)相关的饥饿，包括PCSK1、缺陷或双等位基因瘦素受体(LEPR))成人和6岁及以上儿童缺乏。Imcivree应由具有潜在遗传病因的肥胖症专业知识的医生开具处方和监督。

在美国，Imcivree适用于因阿片黑素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏而导致肥胖的6岁及以上成人和儿童患者的慢性体重管理。该病症必须通过基因检测来证实，证明 POMC、  PCSK1或 LEPR 基因中的变异被解释为致病性、可能致病性或意义不确定(VOUS)。

Imcivree使用限制

Imcivree应由具有潜在遗传病因的肥胖症专业知识的医生开具处方和监督。Imcivree不适用于治疗患有以下疾病的患者，因为Imcivree预计不会有效：

• 因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷而导致的肥胖，其中POMC、  PCSK1或 LEPR 变异被归类为良性或可能良性；
• 与POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型的肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖。

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