经过13年的间隔，我们最近获得了2个MDS批准，其中之一是一种名为Reblozyl(luspatercept)的药物。Reblozyl(luspatercept)充当配体陷阱，从技术上讲，它包含一部分活化素受体，该活化素受体与免疫球蛋白链相连。药物通过TGF-β家族的成员阻断信号传导，并阻止称为Smad2的分子的激活。Reblozyl(luspatercept)的作用是增加MDS患者的血红蛋白和红细胞数量。

以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

最近完成了3期随机的MEDALIST试验，阿尔伯特·爱因斯坦医学院是其中包括患者的站点之一。结果显示，与安慰剂相比，具有环铁粒母细胞的低至中等风险使用Reblozyl(luspatercept)的MDS患者中有更多的患者变得独立于红细胞输注，分别接近40％和13％。这是一个重大的进步。

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另外，如果查看的是血液学改善，而不仅仅是输血独立性，在1至24周内，接受Reblozyl(luspatercept)的患者中有53％发生了HI-E反应。Reblozyl(luspatercept)已获得FDA和阿尔伯特·爱因斯坦医学院的批准，并且其他中心现在正在MDS相关性贫血患者中使用此选项。

另一种获得批准的药物是地西他滨的口服药物，即HMA。该版本实际上包含一种酶抑制剂，如果口服，该酶能切割地西他滨，因此口服地卡他滨加西屈嘧啶（Inqovi）的这种组合被批准。两项试验表明口服药物的剂量与静脉注射药物的剂量相当：此组合已获批准。

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