A型血友病患者在管理疾病方面面临巨大挑战，他们可能需要调整日常生活，以避免出血、适应治疗。FDA授予Hemlibra优先审评资格，是对这一药物潜力的有力认可，它有望改善体内不含抑制物患者的治疗标准，并提供更加灵活的皮下给药选择方案，帮助患者减轻治疗负担。

A型血友病是一种严重的遗传病，患者的血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人，其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，这是凝血的关键步骤，可以帮助止血。根据病症的严重程度，A型血友病患者可能会经常出血，特别是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代治疗的抑制剂，它是由机体免疫系统发展而来的抗体，能够结合并阻断替代因子VIII，使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发展出因子VIII抑制剂后，会间歇性或预防性输注旁路制剂（BPA）疗法来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药。

Hemlibra（Emicizumab-kxwh）

Hemlibra(Emicizumab-kxwh)给药剂量：

对于所有批准的预防性给药方案，建议的剂量为3mg/kg，每周皮下注射一次。除了已批准的每周1.5mg/kg剂量外，新的Hemlibra(Emicizumab-kxwh)维持剂量方案包括每2周皮下注射3mg/kg和每4周皮下注射6mg/kg。

一位7岁患者的母亲AmberHill说道：

“以前，我儿子需要每周至少注射三次，每次注射长达两个小时。但有了Hemlibra后，他每周只需注射一次，并且他还学会了自己给自己注射。和以前的治疗相比，他不仅出血更少，而且有了更多的时间享受童年，我们全家也可以一起度过更多的欢乐时光。”

Hemlibra（Emicizumab-kxwh）

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