肌球蛋白抑制剂：高血压性心肌病的未来中坚力量
肥厚性心肌病（HCM）是一种严重的心脏疾病，通常由心肌中肌球蛋白的异常运动引起。近年来，肌球蛋白抑制剂作为治疗HCM的新兴疗法崭露头角。其中，Bristol Myers Squibb（BMS）的Camzyos和Cytokinetics的aficamten备受瞩目。这两种药物被认为将在未来的心脏病治疗中发挥核心作用。
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
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肌球蛋白抑制剂的重要性
卡雷吉大学医院（Careggi University Hospital）心肌病单位负责人兼心血管医学副教授Iacoppo Olivotto在2023年欧洲心脏病学学会大会上探讨了肌球蛋白抑制剂的重要性。他特别关注了BMS的Camzyos（mavacamten）和Cytokinetics的aficamten，以突出这些药物在管理心肌病方面取得的进展。据GlobalData估计，到2031年，Camzyos和aficamten的销售额预计分别达到159亿美元和137亿美元。Camzyos于2022年4月首次获得FDA批准，随后于2023年6月获得欧洲委员会批准。而aficamten仍处于临床三期试验阶段。
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Camzyos：首个瞄准HCM病理机制的肌球蛋白抑制剂
Camzyos是第一个瞄准HCM潜在病理机制的肌球蛋白抑制剂，专注于肌节。根据Olivotto的说法，HCM是一种过度收缩的疾病，大约50%的病例与肌节基因突变有关。
HCM患者的心脏能量消耗过高。因此，当这些患者接受肌球蛋白抑制剂时，他们的心脏收缩速度会减慢，从而降低肌球蛋白活性的统计概率。Olivotto指出，Camzyos获得了IIa类推荐，这是HCM药物首次获得该类别的推荐。IIa类表示有利于其有效性和实用性。长期试验数据显示，Camzyos的疗效是持续的，三年后仍然有明显的梯度降低。
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Aficamten的前景
Aficamten的结果预计将于2024年初公布。GlobalData预测，aficamten将于2025年在美国上市，随后于2026年在欧洲上市，2027年在日本上市。Aficamten的临床特点与Camzyos类似，但作为第二个上市的药物，它可能面临一些竞争劣势。然而，Olivotto表示，Cytokinetics的候选药物具有比Camzyos更快的半衰期和较少的药物相互作用，这使其在临床上具有竞争优势。
Olivotto继续表示，肌球蛋白抑制剂尚未实现许多目标，尤其是在长期安全性和不受种族背景影响的全体患者中的强大安全性方面。在接受GlobalData的《心肌病：全球药物预测和市场分析至2031年》报告采访时，Olivotto分享了对Camzyos的积极印象，称：“我曾见过其他药物没有奏效，所以我通常对这种疾病（HCM）不太乐观，但这种（Camzyos）确实给患者带来了很大的改善，广受欢迎。我们希望一旦获得EMA批准，尽快开始使用它。”
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在考虑该领域的未来时，Olivotto提出了一个问题：Camzyos和aficamten是否可以用于预防基因携带者的HCM。尽管肌球蛋白抑制剂的预防性能尚不清楚，但这可能是心脏病领域未来研究的一个引人注目的领域。
肌球蛋白抑制剂有望成为管理肥厚性心肌病的关键工具，为患者带来新的希望。Camzyos和aficamten代表了这一领域的未来，它们的研发和上市将为心脏病患者提供更多治疗选择。然而，仍需进一步的研究来解决长期安全性等问题，以确保这些药物在全球范围内能够有效治疗心肌病，无论种族背景如何。这一领域的未来研究将继续推动心脏病治疗的进步。
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