法国血栓性微血管病参考中心的经验：依库珠单抗Soliris(eculizumab)治疗吉西他滨诱发的血栓性微血管病评估

背景

吉西他滨是一种广泛使用的化疗药物，其使用可能会受到肾脏不良事件的限制，包括血栓性微血管病(TMA)。

方法

本研究评估了依库珠单抗eculizumab（一种靶向终末补体途径的单克隆抗体）在吉西他滨诱导的TMA（G-TMA）患者中的疗效。2011年至2016年期间，在5个法国中心进行了一项观察性、回顾性、多中心研究。

Soliris(eculizumab)

结果

包括12名接受依库珠单抗Soliris(eculizumab)治疗的G-TMA患者。主要特征是急性肾功能衰竭（100%），包括3期急性肾损伤（AKI，58%）和肾脏替代治疗（17%）、高血压（92%）和弥漫性水肿（83%）。在TMA诊断后中位15天（范围4-44）后开始使用依库珠单抗Soliris(eculizumab)。进行了4次依库珠单抗Soliris(eculizumab)注射的中位数（范围2-22）。10名患者(83%)实现血液学完全缓解，仅注射1次依库珠单抗Soliris(eculizumab)后输血显著减少（治疗前3个浓缩红细胞的中位数（范围0-10）与注射一次后的0（范围0-1）相比）, P <0.001)。2名患者肾功能完全恢复（17%），8名患者部分缓解（67%）。与不使用依库珠单抗Soliris(eculizumab)的G-TMA对照组相比，肾脏结果更有利。在随访结束时，依库珠单抗组和对照组的中位eGFR分别为45和33ml/min/1.73m ²。

结论

这些结果表明依库珠单抗Soliris(eculizumab)对溶血有效并减少G-TMA的输血需求。此外，依库珠单抗Soliris(eculizumab)可以改善肾功能恢复。

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