• 低甲基化药物+维奈妥拉venetoclax（Venclyxto，Venclexta）治疗后再进行造血干细胞移植可改善继发性急性髓系白血病患者的预后。

根据发表在《血液学与肿瘤学杂志》上的一项研究，接受低甲基化药物（HMA）+维奈妥拉venetoclax治疗后进行造血干细胞移植（HSCT）治疗的继发性急性髓系白血病（ts-AML）患者可获得改善的结果，特别是那些具有非不良风险核型的患者。

HMA+维奈妥拉venetoclax治疗的完全缓解（CR）/不完全血液学恢复（CRi）率为39%，而强化化疗或低强度治疗（无维奈妥拉venetoclax）为25%（P=.02）。HMA+维奈妥拉venetoclax和强化/低强度化疗组的1年总生存率（OS）分别为34%和17%（P=.05）。

以上图片为VENCLYXTO在致泰药业实拍图

共有562例患者入组并接受一线治疗，其中271例接受强化化疗，237例接受低强度治疗不+维奈妥拉venetoclax，54例接受HMA+维奈妥拉venetoclax。患者的中位年龄为69岁，先前接受血液恶性肿瘤治疗的中位数量为1。此外，41%的患者在诊断为AML之前接受了2种或更多的治疗。既往10%的骨髓增生异常综合征或慢性粒细胞白血病患者使用异基因造血干细胞移植。

在总体人群中，CR率为16%，CR/CRi率为26%。研究人员报告，30天死亡率为9%，60天死亡率为14%。中位随访时间为47个月，中位缓解时间为7.7个月。此外，中位无复发生存率(RFS)为5.7个月，1年的RFS率为26%，2年的RFS率为17%。中位OS为4.8个月，1年和2年的OS率分别为19%和7%。

HMA+维奈妥拉venetoclax组的CR/CR/形态白血病无状态率为54%，而强化化疗组和低强度治疗组无维奈妥拉venetoclax组的CR/CR/形态白血病无状态率为32%(P=.002)。HMA联合维奈妥拉venetoclax治疗非不良核型患者的CR/CRi率为57%，对照组为30%(P=.008)。无论采用何种治疗方法，ts-AML和不良核型患者的CR/CRi率分别为18%和16%(P=.8)。

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接受强化化疗的患者30天死亡率为9%，接受低强度治疗的患者为9%，接受HMA+维奈妥拉venetoclax的患者为7%(P=.74)，而60天死亡率分别为25%、22%和20%(P=.71)。

HMA+维奈妥拉venetoclax组的RFS中位数为12.9个月，而强化和低强度治疗组的RFS中位数为5.3个月。HMA组1年生存率为55%，强化化疗/低强度治疗组为22%（P=0.04）。

亚组分析发现，与强化化疗相比，使用HMA+维奈妥拉venetoclax治疗60岁或以上的患者有显著的OS益处。实验组的平均OS为5.8个月，对照组为4.1个月。1年总有效率分别为35%和12%（P=0.009）。此外，具有不良风险核型的患者，强化化疗组的中位OS为3.5个月，HMA+维奈妥拉venetoclax组的中位OS为3.2个月（P=0.88）。通过实验性联合治疗获得的优越OS仅限于具有非不良风险核型的患者。

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