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- Izervay在两年治疗中持续延缓地图样萎缩病灶扩大
对于地图样萎缩患者而言，视力下降的过程往往是缓慢而不可逆的。这种疾病属于年龄相关性黄斑变性的晚期形式，视网膜细胞逐渐退化，患者中心视野会出现暗点或空白区域。在Izervay（通用名avacincapt……阅读更多：Izervay在两年治疗中持续延缓地图样萎缩病灶扩大 - Efzimfotase alfa治疗低磷酸酯酶症上市申请获FDA优先审评
2026年9月18日，Alexion与阿斯利康旗下罕见病业务部门宣布，美国食品药品监督管理局已受理efzimfotase alfa（ALXN1850）的生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，用于治疗……阅读更多：Efzimfotase alfa治疗低磷酸酯酶症上市申请获FDA优先审评 - Klygefa用于成人全身型重症肌无力获得CHMP建议批准
2026年9月17日，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）采纳积极意见，建议批准Klygefa（通用名：gefurulimab）作为标准疗法的附加治疗，用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重……阅读更多：Klygefa用于成人全身型重症肌无力获得CHMP建议批准 - 双免疫检查点抑制：Opdualag为晚期黑色素瘤治疗带来的PFS改善
对于无法手术切除或已发生转移的黑色素瘤，免疫治疗已经成为初始治疗阶段的核心选择。在PD-1抑制剂单药治疗的基础上，Opdualag（nivolumab与relatlimab-rmbw的固定剂量复方制剂……阅读更多：双免疫检查点抑制：Opdualag为晚期黑色素瘤治疗带来的PFS改善 - FAYUVI获FDA批准用于治疗黏多糖贮积症IIIA型
2026年9月17日，美国食品药品监督管理局批准了Ultragenyx公司的FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，曾用研发代号UX111）上市，用于治疗黏多糖贮……阅读更多：FAYUVI获FDA批准用于治疗黏多糖贮积症IIIA型 - 早期渐冻症用甲钴胺Rozebalamin，功能评分少掉的那两分意味着什么
Rozebalamin的有效成分是甲钴胺(mecobalamin)，也就是活性维生素B12。它和日本药局里常见的甲钴胺片、甲钴胺注射液不是同一个用法。普通甲钴胺多用于周围神经病变，常见口服剂量是250……阅读更多：早期渐冻症用甲钴胺Rozebalamin，功能评分少掉的那两分意味着什么
